LHON基因治疗临床实验效果显著
来源:未知 作者:黄丽君 日期:2018-05-19
5月15日,湖北省十堰市太和医院眼科为7名阿根廷Leber's遗传性视神经病(LHON)患者及家属举行欢送会。这是该院眼科中心自开展LHON基因治疗临床实验以来接待的首批外籍患者。该院眼科中心主任张勇说,7名患者大部分视力在0.1以下,经过治疗,5人视力得到明显改善。
LHON是致盲性疾病之一,发病于青壮年,症状表现为无明显诱因突然视力下降几近失明。1988年,确定病因是DNA突变所致。该病的全球发病率为1/2.5万,我国患病比例略高,约有15万名患者。很长时间都未找到治疗此病的有效方法。张勇说,太和医院采用的基因疗法,原理是用人工合成基因修复患者有缺陷的基因。
自2008年开始,太和医院客座教授、华中科技大学附属同济医院李斌教授带领团队开展相关临床研究。从2017年3月开始,李斌携太和医院眼科团队开展临床实验。2017年12月至今,太和医院已治疗来自全国各地患者130余人。数据显示,接受基因治疗后,60%以上的患者视力明显改善,其中一名患者视力从0.02恢复至0.8。患者未出现任何并发症。
在阿根廷患者及家属要求下,5月15日晚,医院还筹备了一场特殊的晚会,7名患者集体上台,手拉手跳起舞,用西班牙语演唱《友谊地久天长》,向医护人员表达深深的谢意。